Sıhhat Bakanlığı’nın yürüttüğü çalışmalar ile birlikte SMA’lı çocukların aileleri toplumsal medyadan da sıklıkla yardım davetinde bulunuyor.
Çoğunlukla bebeklerde görülen kas hastalığı Spinal Müsküler Atrofi, bilinen ismiyle SMA hastalığı, dünyada binlerce bebeği ömürden koparmaya devam ediyor.
Bugüne kadar tıp dünyasında SMA’nın tedavi edilemeyen bir hastalık olduğu tabir edilse de son yıllarda geliştirilen ilaçlar ile bu yaygın görüş değişmeye başladı.
Yapılan araştırmalar ve geliştirilen tedavi teknikleriyle birlikte SMA hastası çocukların sıhhatlerine kavuşabilmesi için bir talih doğuyor. Aileler çocuklarına tedavi aldırabilmek için çabalarken, SMA ilacının değerli olması her seferinde gündeme geliyor.
Pekala SMA hastalığı tedavi edilebilir mi, ilacı ne kadar, neden değerli? İşte mevzuyla ilgili bilgiler..
SMA TEDAVİ EDİLEBİLİR Mİ?
SMA’nın tedavisi için şimdiye kadar geliştirilen ve onay alan üç tip ilaç var.
Türkiye’de bu ilaçlardan yalnızca bir tanesi, Spinraza, SGK tarafından geri ödemeli olarak karşılanıyor.
Toplumsal medyada karşımıza çıkan bağış kampanyaları ise çocukları için yurt dışında Zolgensma ismi verilen ilaç gen tedavisinin uygulanmasını isteyen aileler tarafından düzenleniyor.
Zolgensma adlı ilaçta sayı olarak hayli fazla virüs bulunmaktadır. Bu virüsler zararsız olmasıyla birlikte SMA hastalarında eksik bulunan bir DNA tipinin yüklenmesiyle hastalara tedavi maksadı güder.
Değiştirilmiş gen olarak da isimlendirilen bu formül sayesinde eksik olan DNA hücrelerinin ilacın içerisinde yer alan virüsler sayesinde hastanın bedenine aktarılır.
U.S. Food and Drug Administration (FDA) tarafından yararları ve tesirleri onaylanmış olan ilaç 2 yaşından küçük olan her türlü bebek için tescillenmiştir.
SMA İLACI NE KADAR, NEDEN DEĞERLİ?
Zolgensma isimli ilaç 2019 yılında piyasaya çıktığında dünyanın en değerli ilacı olarak lanse edildi.
İlaç tedavisi ile tahlil yolu aranan bu rahatsızlık uzun süren laboratuvar çalışmaları ve temin edilme bahtının kısıtlı olması sebebiyle kıymetli bir ilaçtır. Dünyanın en kıymetli ilacı olmasıyla dikkat çeken Zolgensma yurtdışında satılmaktadır.
Şu an için yalnızca ABD ve Avrupa’da uygulanan bir ilaç olan Zolgensma’nın piyasa fiyatı 2 milyon dolar civarındadır.
SMA İLACINI DEVLET KARŞILIYOR MU?
Biogen isimli ilaç firması tarafından piyasaya sürülen Spinzara isimli ilaç SMA tedavisi için ortaya çıkarılan birinci tedavi olmuştur.
Omurilik sıvısına enjekte edilerek uygulanmaktadır. 2020 yılında yapılan Toplumsal Sigortalar ve Genel Sıhhat Sigortası yeterince oluşturulmuş olan Sıhhat Hizmetleri Fiyatlandırma Komitesi tarafından yapılan açıklamaya nazaran Spinzara’nın fiyatı 73 bin avro olarak belirlendi.
1 Aralık 2020 tarihinde yayınlanan karar ile SMA ilaçlarının tüm tipleri için Toplumsal Güvenlik Kurumu tarafından yapılan açıklama ile taraflarından karşılanacağı belirtildi.
Spinzara ilacı SMA hastası bireylere rastgele bir ödeme yapmadan uygulanmaktadır.
SMA HASTALIĞI NEDİR?
SMA (Spinal Muskuler Atrofi) omurilikte bulunan ön boynuz motor hudut hücrelerini etkileyerek hareket kabiliyetini kısıtlayan bir kas hastalığıdır.
Görülme sıklığı Dünya genelinde 1/10.000, Türkiye’de 1/6.000’dir. Ön boynuz hücrelerinde görülen dejenerasyon nedeni ile; kaslarımızın denetimini sağlayan hudutların işlevi için gerekli protein üretimi gerçekleştirilemez.
Bedende kasları denetim eden hudut hücrelerinin büyük bir kısmı omurilikte bulunur. SMA sürecinde bedendeki kaslar hudut sisteminden gelen sinyalleri alamazlar ve bunlara reaksiyon gösteremezler.
Kaslar hudut hücreleri tarafından nizamlı olarak uyarılmadıklarında atrofiye uğrar yani küçülmeye başlarlar.
SMA TİPLERİ
Tip 1 SMA hastalığı olan çocuklar teneffüs ve beslenmeye yardımcı olacak mekanik havalandırma ve besleme tüpleri yardımıyla birkaç yıl hayatta kalabilirler.
Bu çocuklar çoklukla çok zayıftır, nefes alma, emme ve yutma zahmeti gösterirler, ve gelişimsel ilerlemenin kendi başlarına oturma etabına asla ulaşamazlar.
Tip 2 SMA hastalığının diğer ismi ise Dubowitz hastalığıdır. Tip 2 SMA hastalığı yaklaşık 3 ila 15 aylıkken yardımsız oturmayı öğrenen, fakat kendi başlarına ayakta durmayan yahut yürümeyen bebeklerde başlar.
3. tip SMA hastalığının semptomları ekseriyetle 18 aylık ve yetişkinlik ortasında görülür. Bu devirlerde etkilenen bireyler bağımsız bir halde hareket etme yetisini kazanmıştır. Fakat SMA hastalığının ilerlemesi proksimal zayıflık nedeniyle düşme ve merdiven çıkma zorluğuna neden olabilir.
Ergenlik sonunda yahut yetişkinlikte ortaya çıkan 4. tip SMA hastalığına ise geç başlangıçlı SMA denilir. Bu tip bireyin ömrü üzerinde bir ortalama tesire sahip değildir. Hastalar her türlü hareket gelişimi evresine ulaşabilir ve yaygın olarak hayat uzunluğu hareket yetilerini koruyabilir.
Ensonhaber
